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重磅!“漸凍人”迎來新藥,由冰桶挑戰資助

2022年10月14日 10:12:33來源:制藥網點擊量:6152

賽多利斯

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  【制藥網 產品資訊】2014年以來,“冰桶挑戰”活動的興起讓更多大眾認識了“漸凍人”,即肌萎縮側索硬化(ALS)。這是一種進行性、致命性的神經系統變性疾病,累及運動神經元,導致肌肉無力和萎縮,癥狀出現后中位生存期僅約2-4年。全球ALS年發病率約1.5-2.4/10萬,在國內,據北京大學第三醫院樊東升教授團隊2021年根據醫保數據的統計學預測,內地患病率在每年2.97/10萬人。目前該疾病仍存在尚未被滿足的治療需求。
 
  近日有好消息傳來,冰桶挑戰資助下的頭個ALS新藥AMX0035在美獲批上市(商品名:RELYVRIO)。
 
  AMX0035由Amylyx制藥公司研發,是一種苯丁酸鈉和?;撬岫冀M成的專有口服固定劑量復方制劑,旨在通過阻斷源自線粒體和內質網(ER)的關鍵細胞死亡途徑來減少神經元死亡。該藥先后獲得冰桶挑戰籌集的超過1.15億美元資助,其中220萬美元用于產品的開發和試驗。
 
  據介紹,AMX0035的獲批即基于Ⅱ期臨床試驗CENTAUR研究。這是一項多中心、隨機、雙盲試驗,包括6個月的安慰劑對照治療和開放標簽擴展長期隨訪,共入組137名ALS患者,AMX0035治療組每天給藥1次,持續3周,然后每天給藥2次。研究結果顯示,試驗達到主要終點。
 
  不過,該藥的上市之路也有波折,今年3月,FDA外周和中樞神經系統藥物咨詢委員會以6:4的投票決定,上述Ⅱ期試驗未得出該藥可有效治療ALS的結論。直到9月份的第二場咨詢會,會上才以7:2的投票贊成批準該藥。
 
  據了解,在Amylyx獲批之前,美國FDA曾批準過兩個緩解ALS的藥物,分別為利魯唑和依達拉奉,其中利魯唑在1995年獲批,依達拉奉在2017年獲批,但兩者均有局限。前者可提高患者早期生存率,但僅能延長生存期約3-5個月,且肌肉和神經功能測量中沒有顯示出益處;后者基于ALSFRS-R顯示出功能益處,但不能提高生存率。
 
  患者用藥的緊迫性是FDA考慮的因素之一。FDA在9月29日的審查結論中指出,鑒于ALS的嚴重性、危及生命的性質和大量未滿足需求,在監管靈活性的背景下AMX0035的研究結果是適當的。
 
  北美臨床試驗注冊中心顯示,AMX0035的III期臨床研究始于2021年下半年,預計入組600名患者,結果將在2024年產生。
 
  而除了在美上市以外,今年6月,AMX0035已在加拿大附條件獲批(商品名:ALBRIOZA),歐洲藥品管理局(EMA)正在審查該藥的上市許可申請。
 
  就價格來看,Amylyx將AMX0035的年治療費用設為15.8萬美元。據媒體報道,Amylyx正在努力確保擁有政府資助保險的患者可以盡快使用該藥,對于沒有保險或保險不足、符合某些財務資格標準且已用盡所有其他選擇的ALS美國患者,Amylyx打算免費提供該藥。
 
  目前,除了Amylyx以外,越來越多藥企介入這一疾病治療領域,據業內統計,全世界在研的漸凍癥藥物有幾十款,進展消息也不斷傳來。例如就在今年7月份,渤健(Biogen)和Lonis Pharmaceuticals的在研反義寡核苷酸療法tofersen的新藥上市申請已被授予其優先審評資格,審查新藥的最后期限定于2023年1月25日。9月份,Biohaven制藥公司宣布,BHV-0223(舌下含服)被美國FDA批準可進入臨床試驗階段。隨著更多藥企的入局和研發推進,相信未來將給患者帶來更多的治療新選擇。
 
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